Tο πείραμα, μέρος κλινικής δοκιμής της αμερικανικής Verve Therapeutics, αφορά την έγχυση εκδοχής του εργαλείου τροποποίησης του γονιδιώματος, CRISPR, για να τροποποιήσει ένα γράμμα του DNA στα ηπατικά κύτταρα του ασθενούς.
Σύμφωνα με την εταιρεία, η πολύ μικρή τροποποίηση θα μπορούσε να είναι αρκετή για τη μόνιμη μείωση των επιπέδων χοληστερόλης LDL ενός ανθρώπου. Ο ασθενής στη Νέα Ζηλανδία είχε κληρονομικό κίνδυνο για πoλύ υψηλή χοληστερόλη και ήδη έπασχε από καρδιοπάθεια.
Ωστόσο η εταιρεία πιστεύει ότι η τεχνική θα μπορούσε τελικά να χρησιμοποιηθεί σε εκατομμύρια ανθρώπους για την πρόληψη της καρδιαγγειακής νόσου.Αν αυτό έχει αποτέλεσμα και είναι ασφαλές θα είναι η απάντηση στο έμφραγμα-η θεραπεία, δήλωσε ο ερευνητής Sekar Kathiresan, και CEO της εταιρείας.
Αν το πείραμα της Verve δουλεύει θα μπορούσε να σημαίνει μεγαλύτερη χρήση της μεθόδου για την πρόληψη κοινών νόσων. Στη Νέα Ζηλανδία όπου γίνεται η κλινική δοκιμή οι γιατροί θα δώσουν τη γονιδιακή θεραπεία σε 40 ανθρώπους που έχουν οικογενή υπερχοληστερολαιμία.
Η τροποποίηση του γονιδιώματος, της Verve, ονομάζεται PCSK9. Εχει μεγάλο ρόλο στο να διατηρεί τα επίπεδα της LDL.Ενας λόγος που η τεχνική της εταιρείας κινείται γρήγορα είναι ότι η τεχνολογία είναι σημαντικά παρόμοια με τα εμβόλια mRNA για την covid.
Σε πειράματα σε ποντικούς η Verve ανακάλυψε ότι η αγωγή μείωσε την κακή χοληστερόλη κατά 60%. Η επίδραση διήρκεσε περισσότερο από ένα χρόνο και θα μπορούσε να είναι μόνιμη. Το πείραμα σε ανθρώπους θα μπορούσε να περιέχει ενδεχομένως κάποιο κίνδυνο.
Τα νανοσωματίδια είναι ορισμένες φορές τοξικά κα υπάρχουν αναφορές για παρενέργειες.Ο Kathiresan, πιστεύει ότι η τροποποίηση γονιδιώματος για τη χοληστερόλη έχει τη δυνατότητα να γίνει αγωγή επέκτασης της ζωής.
